Nadir Hastalıklar:
Nadir hastalıklar, Avrupa’da toplumda her 10.000 kişiden yalnızca 5’inde veya daha azında görülen, genellikle hayatı tehdit eden ve engelliliğe yol açan hastalıklar olarak tanımlanır. Bu hastalıklar çoğunlukla ciddi seyirli, kronik nitelikte olup, hastaların büyük bir kısmında kalıcı hasar bırakabilir ya da ölüme neden olabilir. Hatta bu hastaların %30’unun 5 yaşından önce hayatını kaybettiği bilinmektedir. Dünya genelinde bilinen nadir hastalıkların sayısı 7.000’i aşmış durumdadır. Yaklaşık %80’i genetik kökenli olan bu hastalıkların geri kalanı ise viral ve bakteriyel enfeksiyonlar ya da çevresel faktörler gibi etkenlerle ilişkilendirilmektedir. Genellikle çocukluk döneminde ortaya çıkmakla beraber, bazı nadir hastalıkların ilk belirtileri erişkin yaşlarda da kendini gösterebilmektedir.
Nadir hastalıklar, dünya nüfusunun %6-10’unu etkilediği düşünüldüğünde, yaklaşık 350 – 400 milyon insan bu hastalıklarla mücadele etmektedir. Türkiye’de ise bu sayı yaklaşık 5 ila 6 milyon kişiyi bulmaktadır. Ancak bu hastalıklar için ilaç tedavisi oldukça sınırlıdır. Sadece %5 kadarı için onaylı bir ilaç tedavisi bulunmaktadır.
Nadir hastalıklara ilişkin farkındalığın düşük olması ve hasta sayısının azlığı nedeniyle, doğru teşhis genellikle gecikmektedir. Bu gecikmeler, birçok hasta için kritik olabilir ve hastalığın geri döndürülemez bir şekilde ilerlemesine yol açabilir.
Nadir Kanserler de nadir hastalıklar kategorisinde yer alır ve tahminlere göre 198 farklı nadir kanser türü bulunmaktadır. Avrupa’da, nadir görülen kanserler tüm kanser teşhislerinin %22’sini oluşturmaktadır.
Yetim İlaçlar:
Yetim ilaç terimi, nadir hastalıkların tedavisi, teşhisi ya da önlenmesi için geliştirilen tıbbi ürünleri ifade eder. 2018 yılında yapılan bir ankete göre, dünya çapında ruhsatlı 252 yetim ilaçtan sadece 53’ü Türkiye’de ruhsatlıdır. Dünya çapında erişim sağlanan 226 yetim ilaçtan yalnızca %30’una ülkemizde de ulaşılabilmektedir. Türkiye’de ruhsatlı olmayan yetim ilaçlar ise Sağlık Bakanlığı onayı ile reçete bazında yurt dışından temin edilebilmekte ve bazı durumlarda geri ödeme kapsamına alınabilmektedir.
Anket sonuçlarına göre, üye firmalar yetim ilaçlar için ruhsatlandırma süreçlerinde %70 oranında yüksek öncelik tanırken, GMP (İyi Üretim Uygulamaları) süreçlerinde bu oran %40’tır. GMP sertifikasyon süresi ortalama 1.9 yıl, ruhsatlandırma süresi ise ortalama 2.3 yıl sürmektedir. GMP süreciyle birleştiğinde, ürünlerin ruhsatlandırma süreçleri 4 yılı aşabilmektedir.
Türkiye’de ruhsatlı ilaçlar için uygulanan fiyatlandırma sistemi, yetim ilaçlar için de geçerlidir. Ancak, yurt dışından temin edilen yetim ilaçlar, ruhsatlı ürünler için geçerli olan bağlayıcı kurallara tabi değildir.
